GC녹십자는 지난 14일 식품의약품안전처로부터 혈우병(혈액 내 응고인자가 부족해 피가 잘 멈추지 않는 질환) 항체치료제 ‘MG1113’의 임상 1상 계획을 승인받았다고 18일 밝혔다.

회사 측에 의하면 ‘MG1113’은 혈액 응고 인자들을 활성화하는 항체로 만들어졌다. 혈액 내 부족한 응고인자를 주입하는 기존 치료 방식과 차이가 있다.

‘MG1113’은 항체 치료제 특성상 기존약이 듣지 않는 환자도 쓸 수 있고, 혈우병 유형에 구분 없이 A형과 B형 혈우병 모두 사용 가능한 게 특징이라는 것. 기존 약보다 긴 반감기와 고농도 제형으로, 피하주사가 가능한 점도 주목해야 하며 약물 투여 횟수가 줄고 통증이 심한 정맥 투여 대신 피부 표면 아래 주사가 가능해지면 환자 편의성이 획기적으로 개선될 수 있다고 설명했다.

혈우병 환자는 평생 주기적으로 치료제를 투여 받아야 하는데, 이 때문에 환자의 편의성 개선을 혈우병 치료제 연구의 핵심이라고 봤다.

또 ‘MG1113’의 안전성을 평가하는 이번 임상 시험이 잘 마무리되면 다음 단계 임상에서부터 기존 약의 획기적인 대안이 될 수 있을지를 본격적으로 검증하게 될 것으로 보인다며, 이런 의약품 개발은 희귀질환 분야 ‘미충족 수요(unmet need)’에 대한 치료 옵션 확보 차원에서 큰 의미가 있다고 강조했다.

이재우 GC녹십자 개발본부장은 “기존 치료제에 내성이 생긴 ‘혈우병 항체’ 환자를 위한 새로운 치료제 개발에 대한 필요가 있다”며 “차세대 약물 개발은 임상 돌입 자체만으로도 기술적 축적 차원에서 의미가 있다”고 말했다.