반세기 넘게 ‘병마(病魔)와의 전쟁 중’
혈액·백신·희귀질환 분야 독보적 성과
치료에서 예방으로…‘디지털헬스’ 구축

GC녹십자 종합연구소에서 연구원들이 실험에 몰두하고 있다. (사진=GC녹십자)

[내예기]는 ‘내일을 예비하는 기업들’을 소개하는 코너입니다. 시계제로에 놓인 경제상황에서 차근히 미래를 준비하는 기업들을 다룹니다. 그 진행 과정을 만나보시죠. 이번에는 57년 간 희귀질환 치료제 개발에 집중하고 있는 GC녹십자 이야기입니다. <편집자주>

글로벌 바이오·제약 기업인 GC녹십자는 ‘반드시 필요하지만 모두가 외면해온’ 분야에서 성과를 내왔다. 반세기 넘는 세월 동안 병마(病魔)와 싸워온 회사는 혈액제제·백신·희귀질환 치료제 등 다양한 영역에서 결실을 맺고 있다.

우선 희귀질환 치료제 분야에서는 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’가 대표적이다.

헌터라제는 지난 2012년 세계에서 두 번째로 개발에 성공한 치료제다. ‘2형 뮤코다당증’으로 불리는 헌터증후군은 남아 10~15만명 중 1명의 비율로 발생한다고 알려진 희귀질환이다. 골격이상, 지능 저하 등 예측하기 힘든 각종 증상들이 발현되다 심할 경우 15살을 넘기지 못하고 사망하기도 한다. 국내 환자수는 약 70∼80명으로 알려져 있다.

‘헌터라제’는 순수 국내 기술만으로 탄생한 치료제다. 유전자재조합 기술로 정제된 IDS 효소를 정맥에 투여해 증상을 개선한다. 또한 기존 수입 제품보다 20% 가까이 저렴한 가격에 공급돼 환자들의 경제적 부담을 덜었다.

세계에서 두 번째로 개발에 성공한 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’. (사진=GC녹십자)

헌터라제는 우수한 제품성을 지속적으로 인정받아 국내를 포함한 전 세계 12개국에 공급되고 있다. 세계에서 단 하나밖에 없던 고가의 희귀질환치료제를 국산화해 해외 의존도를 낮추고, 더 나아가 세계시장으로 진출한 것이다. 지난 2020년 9월 중국 국가약품감독관리국(NMPA)으로부터 시판 허가를 받았고, 지난 2021년 1월 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 뇌실투여 방식의 헌터증후군 치료제 품목을 허가받았다.

최근에는 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV’가 지난해 12월 러시아에서 처음 투여됐다. 이로써 러시아는 일본에 이어 해당 치료법을 도입한 두 번째 국가가 됐다.
 

해외서 희귀질환 치료 영토 넓혀

혈액제제 분야에서는 면역글로불린 ‘알리글로’가 미국 현지에서 효자 노릇을 톡톡히 하고 있다. 알리글로는 2023년 말 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받았고, 이듬해 하반기부터 판매되기 시작됐다. 작년 3분기 누적 매출은 830억원에 이른다. 증권가에서는 4분기 매출을 600억원 이상으로 본다.

알리글로는 농축된 면역 항체를 몸속에 넣어주는 면역글로불린 주사제다. 선천성 면역 결핍증, 신경 질환 등 200개 이상 질환에 사용되며, 2029년까지 5년 안에 시장 점유율 3% 넘어서는 게 목표다.

알리글로는 독자적인 ‘CEX 크로마토그래피공법’을 통해 제조함으로써 혈액응고인자(FXla) 등 불순물 검출을 최소화하는 등 기존 약물 대비 뛰어난 안전성이 강점이다. GC녹십자는 보험사, 처방급여관리업체(PBM), 전문약국(SP), 유통사에 이르는 수직통합채널을 구축해 알리글로를 미국 시장에 성공적으로 안착시켰다.

특히 미국 주요 보험사인 시그나 헬스케어, 유나이티드 헬스케어, 블루크로스 블루실드 등에 처방집 등재와 함께 환자들에 대한 꾸준한 투여가 이뤄진 점도 주효했다.

GC녹십자의 알리글로 제품 패키지(IGIV 10%). (사진=GC녹십자)

백신 분야는 GC녹십자가 창업한 1960년대부터 오랜 세월 일궈온 분야다. 대표적으로 독감 백신 ‘지씨플루’, 수두 백신 ‘배리셀라’ 등이 있다.

지씨플루는 세계적으로 검증된 유정란 배양 백신 제조 기술을 바탕으로 생산되고 있는 독감백신으로, 2009년 상용화되며 수입 백신을 대체했다. 전남 화순의 백신 전문 생산시설에서 세계 8번째로 백신 개발에 성공했으며, 당시(2009년) 전 국민의 35%인 1700만 명이 GC녹십자의 백신을 접종했다.
배리셀라는 GC녹십자가 개발한 수두 예방 백신으로 지난해 10월 태국에서 임상을 승인받고, 같은해 11월 임상 3상 임상시험계획서(IND)를 베트남에 제출한 바 있다.

이 외에도 차세대 면역항암제나 항체-약물 접합체(ADC)와 같은 항암 분야 연구 강화를 통해 미래 성장 동력 확보를 꾀하고 있다. ADC는 특정 암세포를 인식하는 항체에 약물을 결합해 약물이 암세포에만 정확히 작용할 수 있도록 만든 차세대 항암치료 기술이다.

GC녹십자는 지난해 12월 카나프테라퓨틱스가 보유한 이중항체 기반 ADC 기술에 대한 개발 옵션을 행사했다. 양사는 기존 치료제에 내성이 생긴 EGFR 변이 비소세포폐암(NSCLC) 환자를 대상으로, EGFR과 cMET을 동시에 타깃하는 이중항체 ADC를 공동 연구·개발할 계획이다.
 

미래성장동력은 AI 기반의 ‘디지털헬스’

GC녹십자는 이제 ‘희귀질환과의 싸움’을 넘어 디지털헬스케어 분야로 사업 다각화에 나서고 있다. 신약개발, 유전체 분석, 해외 진출 등 전 분야에 걸쳐 인공지능(AI)을 기반으로 한 디지털 헬스케어 혁신이 구체화 되고 있다.

지난 2017년 모바일 헬스케어 플랫폼 케어랩스를 시작으로, 2018년 메디컬 인공지능 플랫폼, 2018년 뷰노, 2019년 휴먼스케이프 등에 지분투자를 진행한 바 있다.

지난 2022년에는 국내 최대 전자의무기록(EMR)업체인 유비케어를 약 2088억원에 인수하며 인공지능 기반의 디지털헬스케어를 사실상 미래 사업으로 선정했다.

계열사별 AI 전략도 뚜렷하다. 목암생명과학연구소와 GC녹십자는 AI 신약개발 플랫폼을 활용해 후보물질 발굴 효율성을 높이고 있다. 지난해 상장에 성공한 지씨지놈은 유전체 분석과 바이오빅데이터 구축에 AI를 접목하고 있다. 또 유비케어는 병·의원 맞춤형 디지털 헬스케어 솔루션을 강화하며 그룹 차원의 AI 사업 확장을 뒷받침하고 있다.

GC녹십자 측은 “GC녹십자랩셀, GC녹십자셀, GC녹십자엠에스 등 계열사별 강점을 살려 예방, 치료, 진단, 웰빙, 디지털 헬스케어 등 미래 바이오사업을 위한 포트폴리오를 구축해나가고 있다”고 밝혔다.

(CNB뉴스=김민영 기자)