(왼쪽부터) 김원기 한미약품 R＆D센터 연구원과 박초롱 연구원이 지난 2월 미국 샌디에이고에서 열린 ‘월드 심포지엄 2024’에서 파브리병 치료제 ‘LA-GLA’의 연구 내용을 포스터로 발표하고 있다. (사진=연합뉴스)

GC녹십자와 한미약품이 공동 개발중인 파브리병 치료제 ‘LA-GLA’에 대한 임상 1/2상 임상시험계획서(IND)를 미국 식품의약국(FDA)에 신청했다고 1일 밝혔다.

LA-GLA는 GC녹십자와 한미약품이 세계 최초 ‘월 1회 피하투여 용법’으로 공동 개발 중인 파브리병 치료 혁신신약이다.

양사에 따르면, 파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 리소좀축적질환(LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제A’가 결핍됐을 때 발생한다.

또한 체내에서 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면 세포독성과 염증 반응이 일어나고 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환이다.

파브리병 환자는 현재 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법으로 치료받고 있다. 그러나 이 치료법은 2주에 한번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있다. 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등도 한계로 지적된다고 양사 측은 설명했다.

이러한 기존 치료제들의 한계점을 개선해 LA-GLA는 투여 간격을 늘리고 정맥주사가 아닌 피하투여 방식으로 개발되고 있다. 비임상시험 단계에서 기존 치료제 대비 신장 기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 등 우수한 효능을 바탕으로 지난 5월 FDA로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정된 바 있다.

GC녹십자와 한미약품 관계자는 “미국을 필두로 한국을 포함해 글로벌 임상을 진행해 나갈 예정이다”며 “리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로 파브리병으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.

(CNB뉴스)