GC녹십자 본사 전경. (사진=GC녹십자)

GC녹십자가 미국 식품의약국(FDA)에 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제 ‘GC1130A’에 대한 임상 1상 시험계획서(IND)와 패스트트랙 지정을 신청했다고 24일 밝혔다.

패스트트랙(Fast Track Designation)은 FDA가 미충족 의료 수요가 큰 중증 질환에 대해 약물 개발을 가속화 하기 위해 만든 제도로, 지정되면 각종 혜택을 제공받을 수 있다.

이번 신청이 승인되면 GC녹십자는 미국을 필두로 국내 및 일본에서 글로벌 임상을 진행하고, 임상 1상을 통해 GC1130A의 안전성, 내약성 등을 평가할 예정이다.

산필리포증후군은 유전자 결함으로 조직 발달과 암 전이 등에 관여하는 물질인 ‘헤파란 황산염’이 체내에 축적돼, 심각한 뇌 손상을 유발하는 열성 유전 희귀질환이다. 대부분 환자가 15세 전후에 사망에 이르며 아직 허가받은 치료제가 없다.

또 GC녹십자는 국내 희귀의약품 전문 바이오업체 노벨파마와 공동으로 신약을 개발 중이다. 환자 체내에서 발현되지 않는 효소를 뇌실 내 직접 투여(ICV, Intracerebroventricular injection)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT, Enzyme Replacement Therapy)로 개발을 진행하고 있다.

비임상 단계에서 효능과 안전성을 입증해 FDA로부터 희귀의약품(ODD)과 소아희귀의약품(RPDD)으로 지정됐고 최근에는 유럽의약품청(EMA)도 ODD로 지정했다.

GC녹십자 관계자는 “산필리포증후군 A형으로 고통받는 세계 환자들에게 희망이 될 수 있도록 양사간 협업을 통해 신속한 임상 진입으로 신약 개발에 속도를 낼 것”이라고 말했다.

(CNB뉴스)