김원기 한미약품 R&D센터 연구원(왼쪽)과 박초롱 연구원(오른쪽)이 지난 5일 열린 ‘월드 심포지엄 2024’에서 파브리병 치료제 ‘LA-GLA’의 주요 연구 내용이 담긴 포스터를 토대로 참석자들에게 설명하고 있다. (사진=한미약품)

한미약품이 GC녹십자와 함께 개발 중인 파브리병 치료제 ‘LA-GLA’를 국제 학회에서 발표했다.

15일 한미약품에 따르면, 지난 4일부터 9일까지 미국 샌디에이고에서 열린 ‘월드 심포지엄 2024’에서 파브리병 치료제 ‘LA-GLA’가 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병 및 말초신경장애 개선 효능이 우수한 것으로 확인된 연구 결과 2건을 포스터로 발표했다.

파브리병은 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 ‘리소좀’에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍되며 발생하는 희소 질환이다.

LA-GLA는 한미약품과 GC녹십자가 월 1회 피하 투여 제형으로 공동 개발 중인 차세대 지속형 효소 대체요법 치료제다. 한미약품 측은 파브리병 동물 모델에 LA-GLA를 반복 투약했더니 기존 치료제보다 신장 기능, 섬유화 개선 효능이 뛰어난 것으로 나타났다고 설명했다.

말초감각 기능과 이를 관장하는 신경 세포의 조직학적 병변도 유의미하게 개선됐으며, 당지질 축적에 의한 혈관 벽 두께 증가 현상도 개선됐다고도 덧붙였다.

한미약품은 연구 결과를 토대로 LA-GLA의 희귀의약품 지정(ODD)과 임상 시험 계획(IND) 신청을 준비 중이다.

한미약품 관계자는 “희귀질환 치료제 개발은 환자와 가족들이 겪는 큰 고통을 감안할 때 제약기업 본연의 사명감으로 끝까지 매진해 나가야 하는 영역”이라며 “새로운 치료 패러다임을 제시하는 차세대 파브리병 치료제를 성공적으로 상용화할 수 있도록 연구 역량을 집중해 나가겠다”고 말했다.

(CNB뉴스=김민영 기자)