GC녹십자 사옥 전경. (사진=GC녹십자)

GC녹십자는 개발 중인 혈전성 혈소판 감소성 자반증(TTP) 치료제 후보 물질 ‘GC1126A’가 미국식품의약국(FDA)으로부터 희귀 의약품으로 지정됐다고 5일 밝혔다.

희귀 의약품으로 지정되면 연구 개발 세금 감면, 허가 심사 비용 면제 등 FDA가 제공하는 혜택을 받을 수 있다.

GC녹십자에 따르면, TTP는 전신에 작은 혈전이 형성돼 뇌, 심장 등 주요 기관으로 혈액 흐름이 차단되는 희소 질환이다. 단백질 분해 효소인 ‘ADAMTS13’의 결핍이나 자가 항체로 인한 기능 저하로 인해 생기는 것으로 알려졌다고 회사 측은 설명했다.

또한 GC1126A은 ADAMTS13의 자가 항체를 회피하는 동시에 반감기를 증대시킨 변이 단백질로, 기존 약물 대비 우수한 효능을 보였다는 연구 결과가 국제 학회에서 발표된 바 있다고 GC녹십자 측은 설명했다.

GC녹십자 관계자는 “희귀 출혈 질환 계열 내 최고 치료제 개발을 목표로 데이터 확보에 집중하고 있다”며 “환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위한 혁신 신약 개발에 최선을 다할 것”이라고 말했다.